Foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária
(Anvisa ) o registro sanitário do terceiro produto de terapia gênica para
tratamento de câncer. Trata-se do Yescarta® (axicabtagene ciloleucel),
fabricado pela Kite, uma empresa da Gilead Sciences Farmacêutica do Brasil. Ele
é destinado ao tratamento de pacientes adultos com linfoma de grandes células B
(LDGCB), recidivado ou refratário.
A terapia com células geneticamente modificadas, segundo a
Anvisa, tem demonstrado perfil de segurança e eficácia no tratamento de
pacientes em recidiva e refratariedade para linfomas graves. “O produto
aprovado é composto por células T autólogas com receptor de antígeno quimérico
(CAR), projetadas para eliminar células tumorais que expressam CD19.”
Cuidados especiais
De acordo com a agência, as principais preocupações de
segurança envolvendo o produto é a síndrome de liberação de citocinas (SRC),
uma resposta sistêmica à ativação e à proliferação de células CAR-T, que causa
febre alta e sintomas semelhantes aos da gripe, infecções e encefalopatia ou
distúrbio cerebral.
As estratégias de monitoramento e mitigação desses efeitos
são parte fundamental do plano de gerenciamento de risco definido no processo
de registro, com medidas de responsabilização que incluem o treinamento de
profissionais envolvidos no manejo do produto e a qualificação específica para
serviços de saúde que irão coletar e manipular o material de partida.
Terapia avançada
Produtos de terapia avançada são uma categoria especial de
medicamentos considerados inovadores que compreende terapia celular avançada,
engenharia tecidual e terapia gênica. Todos são desenvolvidos a partir de
biotecnologia avançada, utilizando células e genes humanos, com a promessa de
atender demandas terapêuticas e de qualidade de vida em doenças raras e sem
alternativas terapêuticas.
Terapia gênica
Atualmente, há dois tipos de produto de terapia gênica
disponíveis: in vivo e ex vivo. No primeiro caso, trata-se de um gene
terapêutico, carreado por um determinado vetor, que será administrado
diretamente no paciente.
Já na terapia gênica ex vivo, o processo de introdução do
gene-alvo, por meio de vetores, é realizado em laboratório em células
específicas para promover sua modificação genética e, posteriormente, é
formulado um produto com suspensão destas células modificadas que serão então
administradas ao paciente. O Yescarta®, por exemplo, é um produto de terapia gênica
ex vivo.
Fonte: Agência Brasil.