A síndrome de Alagille é um distúrbio genético que impede a
formação e a regeneração dos ductos biliares no fígado. Ela afeta, a cada ano,
cerca de 4 mil bebês em todo mundo, que acabam precisando passar por
transplante para poder sobreviver. Sem o procedimento, a taxa de mortalidade
dos pacientes é de 75% até o final da adolescência.
Até então, o problema é considerado incurável. Porém, uma
descoberta, feita pelo professor Duc Dong, integrante da escola de
pós-graduação de Sanford Burnham Prebys, nos Estados Unidos, vem trazendo
esperança às famílias que convivem com o problema. Segundo estudo publicado na revista
Proceedings of the National Academy of
Sciences, uma nova droga, chamada NoRA1, tem se mostrado promissora no
combate ao problema.
O medicamento ativa um sistema de sinalização célula a
célula chamado via Notch. Em pessoas com síndrome de Alagille, uma mutação
genética causa uma redução na sinalização Notch, que resulta em crescimento e
regeneração deficientes do ducto hepático. Foi descoberto que o NoRA1 aumenta a
sinalização Notch e aciona as células do ducto para se regenerar e repovoar no
fígado. Com isso, o dano hepático é revertido e a sobrevida dos indivíduos
afetados se torna maior.
A droga está sendo testada em fígados em miniatura
cultivados em laboratório com células-tronco derivadas de células de pacientes
com síndrome de Alagille.
Referência:
Chengjian Zhao et al,
Regenerative failure of intrahepatic biliary cells in Alagille syndrome rescued
by elevated Jagged/Notch/Sox9 signaling, Proceedings of the National Academy of
Sciences (2022). DOI: 10.1073/pnas.2201097119
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