OSistema Único de Saúde (SUS) passa a oferecer a terapia gênica Zolgensma® para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos 1 e 2. O anúncio foi oficializado pela Portaria SAES/MS nº 3.080, de 29 de julho de 2025, que define os critérios para habilitação de hospitais em todo o país para a infusão do medicamento.
O Zolgensma é considerado o tratamento gênico mais moderno disponível atualmente, capaz de modificar a história natural da doença e oferecer novas perspectivas de sobrevida e qualidade de vida para crianças diagnosticadas precocemente.
O que é a AME?
A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença genética rara, progressiva e potencialmente fatal, que compromete os neurônios motores responsáveis pelos movimentos voluntários, falar, andar, engolir e até respirar. Sem tratamento, os pacientes sofrem perda acelerada de funções motoras, o que pode levar a complicações graves já nos primeiros anos de vida. Até recentemente, as opções terapêuticas eram limitadas e, em muitos casos, restritas ao controle dos sintomas. Com a chegada da terapia gênica, abre-se uma nova era: o medicamento atua diretamente na causa genética da doença, corrigindo a falha responsável pela degeneração dos neurônios motores.
Como funciona o acesso ao tratamento pelo SUS
Segundo a portaria publicada, hospitais em todo o território nacional poderão se habilitar para realizar a infusão única do medicamento, seguindo os critérios do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da AME 5q tipos 1 e 2.
O Ministério da Saúde, por meio da Coordenação-Geral de Doenças Raras (CGRAR), ressalta que a mobilização dos gestores estaduais e municipais é fundamental para garantir que diferentes regiões do Brasil tenham estabelecimentos aptos a aplicar o tratamento. A meta é oferecer acesso equitativo, reduzindo desigualdades territoriais e aproximando o cuidado das famílias.
Além da aplicação da terapia, será necessário o acompanhamento clínico prolongado para monitorar a evolução dos pacientes e os efeitos do medicamento, reforçando a importância de uma rede nacional de serviços habilitados.
Referência:
Ministério da Saúde. (2025, 2 de outubro). Terapia gênica inédita chega ao SUS para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal. https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/noticias/2025/outubro/terapia-genica-inedita-chega-ao-sus-para-tratamento-da-atrofia-muscular-espinhal