Pesquisadores das instituições Michigan Medicine, Children's Hospital of Philadelphia e a Penn Medicine estão contribuindo significativamente para os estudos em terapia gênica em desordens sanguíneas, como a anemia falciforme.
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A terapia gênica, uma inovação em rápido desenvolvimento na medicina, vem sendo empregada no combate a uma gama de enfermidades muitas vezes, fatais, como por exemplo, a atrofia muscular espinhal (SMA)
Pesquisa clínica para desenvolvimento de produto de terapia gênica à base de células CAR-T para tratamento de câncer deve começar a ser desenvolvida pelo Hospital Israelita Albert Einstein, de São
Pesquisadores da Universidade da Califórnia San Diego, nos Estados Unidos, e da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp), estão estudando em laboratório, a partir de células humanas, uma mutação no gene