"Transformando a Medicina Genética: Como a Edição de Genes CRISPR Está Revolucionando o Tratamento da Doença Falciforme"
Esta terapia pioneira, nomeada Casgevy, promete transformar a vida dos pacientes com doença falciforme, uma condição hereditária do sangue que afeta mais de 100.000 indivíduos apenas nos EUA. Desenvolvida em colaboração entre a Vertex Pharmaceuticals de Boston e a Crispr Therapeutics da Suíça, a terapia já havia sido aprovada no Reino Unido em 16 de novembro.
Casgevy utiliza a tecnologia CRISPR, ganhadora do Prêmio Nobel, para modificar as células dos pacientes para produzirem uma forma saudável de hemoglobina. O tratamento envolve a edição das células do paciente fora do corpo, corrigindo o defeito genético que causa a doença. Esta abordagem é inovadora e difere significativamente dos tratamentos anteriores, que se limitavam a transplantes de células-tronco com riscos consideráveis.
⚕️Elegibilidade e Benefícios Potenciais:
A terapia é destinada a adultos e crianças a partir de 12 anos que sofrem com frequentes crises de dor, um sintoma característico da doença falciforme. O Casgevy é projetado para ser administrado uma única vez, com benefícios que podem durar anos ou até décadas. Segundo Vence Bonham, do National Human Genome Research Institute, este avanço representa um marco significativo, com potencial para mudar drasticamente a vida dos pacientes e reduzir a carga das crises de dor.
⚕️O Problema da Doença Falciforme:
A doença falciforme é causada por uma mutação no gene HBB, levando à produção de hemoglobina anormal. Isso resulta em células vermelhas do sangue rígidas e em forma de foice, que podem bloquear o fluxo sanguíneo e causar dor intensa. Com o tempo, a doença pode levar a danos nos órgãos e a uma expectativa de vida significativamente reduzida.
⚕️O Processo de Tratamento:
No tratamento, as células-tronco do paciente são removidas da medula óssea e editadas em laboratório. Os cientistas fazem um corte único em um gene diferente, o BCL11A, para ativar a produção de uma forma fetal de hemoglobina que normalmente se desliga logo após o nascimento. As células editadas são então infundidas de volta na corrente sanguínea do paciente.
⚕️Resultados Clínicos e Perspectivas Futuras:
Em um ensaio clínico, 29 dos 31 pacientes acompanhados por dois anos ficaram livres de crises de dor por pelo menos um ano após receberem uma dose única de suas próprias células editadas. Além do Casgevy, a FDA também aprovou um segundo tipo de tratamento gênico para a doença falciforme chamado Lyfgenia, que adiciona um gene terapêutico às células.
Essas terapias gênicas representam uma transformação significativa no tratamento da doença falciforme, oferecendo esperança de uma vida sem as limitações impostas por esta condição. A aprovação do Casgevy não apenas abre um novo capítulo no tratamento da doença falciforme, mas também sinaliza o amanhecer de uma nova era na medicina genética, onde a cura de doenças genéticas hereditárias está ao alcance.
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Referência:
Mullin, E. (Dec, 08, 2023). The First Crispr Medicine Is Now Approved in the US. Wired. Retrieved from https://www.wired.com/story/the-first-crispr-medicine-is-now-approved-in-the-us/