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Avanços na Terapia Gênica para Desordens Sanguíneas

Avanços na Terapia Gênica para Desordens Sanguíneas
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ago. 10 - 3 min de leitura
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Pesquisadores das instituições Michigan Medicine, Children's Hospital of Philadelphia e a Penn Medicine estão contribuindo significativamente para os estudos em terapia gênica em desordens sanguíneas, como a anemia falciforme. As recentes descobertas, divulgadas na revista Science, indicam uma abordagem inovadora que pode trazer esperança a milhões de pacientes ao redor do mundo.

Tradicionalmente, para tratar doenças sanguíneas, pacientes são submetidos a quimioterapia de alta dosagem, seguida de um transplante de medula óssea. Este procedimento depende de uma compatibilidade imunológica entre doador e receptor. No entanto, cerca de 30% dos pacientes não possuem um doador compatível. E mesmo quando há compatibilidade, há riscos associados, como a doença enxerto-versus-hospedeiro.

A terapia gênica, uma solução emergente, visa corrigir a mutação nas células do próprio paciente, mas ainda demanda quimioterapia e transplante das células corrigidas. A nova pesquisa, no entanto, sugere um avanço revolucionário: as células-tronco sanguíneas podem ser geneticamente modificadas ainda dentro da medula óssea, em um único tratamento.

O Dr. Michael Triebwasser, do departamento de pediatria no Children’s Hospital of Philadelphia e na Universidade de Michigan, destaca: "Esta é a primeira vez que as células-tronco sanguíneas, responsáveis pela formação do sangue e do sistema imunológico ao longo de nossas vidas, podem ser geneticamente modificadas ainda na medula óssea. Esta técnica poderia ser usada para corrigir mutações causadoras de doenças, como a mutação singular que leva à anemia falciforme, que afeta aproximadamente 7,5 milhões de pessoas em todo o mundo."

Este avanço foi possível graças ao desenvolvimento do CD117/LNP–mRNA, uma nanopartícula lipídica que encapsula o mRNA e é direcionada especificamente ao receptor do fator de células-tronco (CD117) nas células-tronco hematopoiéticas (HSCs). Essa abordagem, inspirada em tecnologias semelhantes à vacina mRNA da Pfizer contra a COVID-19, permite uma correção quase completa das células sanguíneas portadoras da anemia falciforme."

O potencial desse tratamento é vasto, não apenas por sua eficácia, mas também por sua capacidade de reduzir custos associados à coleta e tratamento de células-tronco fora do corpo, democratizando o acesso a terapias genéticas essenciais. Além disso, oferece uma esperança para regiões com recursos limitados, onde o transplante de medula óssea é inviável, seja por falta de infraestrutura ou custos proibitivos.

A terapia gênica representa um marco na medicina moderna, oferecendo o potencial para tratar e até mesmo curar doenças que, anteriormente, eram vistas como intratáveis. A capacidade revolucionária dessa abordagem é evidenciada no estudo, mostrando seu potencial em transformar o cenário dos tratamentos para desordens hematológicas. Estas descobertas recentes atestam a contínua inovação na medicina, sinalizando soluções mais efetivas e acessíveis para pacientes em todo o mundo.


Leia também: 



Referências: 

  • Laura Breda et al. ,In vivo hematopoietic stem cell modification by mRNA delivery.Science381,436-443(2023).DOI:10.1126/science.ade6967



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