Pesquisadores da Escola de Medicina da Universidade de Saint Louis, nos Estados Unidos, desenvolveram um tratamento medicamentoso para pacientes com doença hepática genética associada à deficiência de alfa-1 antitripsina (AAT), proteína produzida no fígado e liberada no sangue com o intuito de proteger o organismo de infecções. Até então, o problema, que é considerado raro, só tinha como solução o transplante de fígado.
Intitulado "Fazirsiran for Liver Disease Associated with Alpha1-Antitrypsin Deficiency" e publicado no New England Journal of Medicine, o estudo investiga a eficácia e segurança do uso do Fazirsiran (medicamento de interferência de RNA) em pacientes com idades entre 18 e 75 anos vítimas da doença. Em todo o mundo, a deficiência de AAT afeta uma pessoa em cada 3500 nascidas vivas, acarretando também doença pulmonar grave.
Segundo o líder da pesquisa, o médico Jeffrey Teckman – que é professor de pediatria, bioquímica e biologia molecular - o uso do medicamento possibilita o desligamento eficaz do gene anormal alfa-1 antitripsina no fígado, permitindo que o órgão seja curado. “Quando eu estava na faculdade, aprendi que a redução da fibrose hepática com deficiência de AAT era impossível, mas agora vemos que ela pode ser revertida sem grandes efeitos colaterais ao paciente”, afirma.
Os sintomas da doença hepática por deficiência de AAT são falta de ar, chiado no peito, infecções repetidas dos pulmões, pele amarelada, fadiga, cirrose hepática e insuficiência hepática, podendo levar à morte. Muitas vezes, o problema demora para ser diagnosticado, sendo confundido com doença hepática gordurosa, asma ou doença pulmonar relacionada ao tabagismo.
A pesquisa foi realizada em parceria com Arrowhead Pharmaceuticals e Takeda Pharmaceuticals.
Com informações de New England Journal of Medicine e Medical Xpress.
Leia também:
Pesquisadores identificam novas vias responsáveis pelo câncer de fígado