Um estudo publicado no European Journal of Haematology em setembro de 2023, proveniente do Registro Internacional de Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN), destacou a eficácia do eculizumab em pacientes com HPN. Conduzido ao longo de 15 anos com 4.118 pacientes, a pesquisa prospectiva multicêntrica avaliou a sobrevida global e a primeira ocorrência de eventos tromboembólicos (TEs) e eventos vasculares adversos maiores (MAVEs) em pacientes tratados com eculizumab.
O estudo foi estruturado em duas categorias: pacientes que receberam tratamento com eculizumab por mais de 35 dias e aqueles que não receberam o medicamento em nenhum momento durante o período analisado. A análise univariada revelou uma redução relativa de 49% no risco de mortalidade durante os períodos tratados com eculizumab em comparação com os períodos não tratados (HR de 0.51; 95% CI, 0.41-0.64; P<.0001). Notavelmente, pacientes com alta atividade da doença (AAD) no início do estudo apresentaram os maiores benefícios em termos de redução de risco de mortalidade.
A seguir, apresentamos uma figura extraída da pesquisa original, que ilustra o tempo de sobrevida para os períodos tratados com eculizumab em comparação com os períodos não tratados. Esta comparação é detalhada considerando todos os pacientes (A), pacientes com alta atividade da doença no início do estudo (B) e aqueles sem alta atividade da doença no início (C).
Fonte: European Journal of Haematology.doi.org/10.1111/ejh.14080
Além da melhora na sobrevida global, foi observado também que eculizumab possui um efeito protetor contra TEs e MAVEs em pacientes com HPN. As análises ajustadas revelaram uma redução de quase 60% no risco de TEs e MAVEs durante os períodos tratados com eculizumab (HR, 0.40 e 0.37, respectivamente), resultados estatisticamente significativos.
Porém, é essencial considerar as limitações deste estudo. Apesar dos ajustes para fatores basais, a análise não abrange integralmente as variações na gravidade da doença entre pacientes tratados e não tratados. O foco em mortalidade por todas as causas também não especifica as causas de morte associadas à HPN. Adicionalmente, o formato retrospectivo e não intervencionista pode ter conduzido a dados ausentes ou relatos incompletos.
Contudo, os pesquisadores concluem enfatizando a contribuição dos resultados à robusta evidência real sobre os benefícios de longo prazo do eculizumab em pacientes com HPN, sobretudo no que tange à redução de eventos tromboembólicos e MAVEs.
Para médicos especialistas que acompanham pacientes com HPN, estes achados ressaltam o potencial terapêutico do eculizumab, promovendo uma visão mais ampla sobre as possibilidades de tratamento e gestão da doença.
Para mais detalhes sobre esse estudo, disponibilizamos aqui o link de acesso a pesquisa na íntegra.😉
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Referências:
- Conner, C. (2023, September 29). Eculizumab Is Effective for Thromboembolic Events in Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. DocWireNews. https://docwirenews.com/post/eculizumab-is-effective-for-thromboembolic-events-in-patients-with-paroxysmal-nocturnal-hemoglobinuria
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Terriou, L., Lee, J. W., Forsyth, C., Griffin, M., Szer, J., Röth, A., Gustovic, P., Metzger, J., Patel, A. S., & Patriquin, C. J. (2023). Long-term effectiveness of eculizumab: Data from the International PNH Registry. European Journal of Haematology. https://doi.org/10.1111/ejh.14080