Recentemente, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) aprovou o Inclisiran, uma terapia gênica destinada a pacientes com hipercolesterolemia familiar ou àqueles que, apesar de doses máximas de estatina, mantêm níveis de colesterol insatisfatórios. Esta inovação, que mostrou redução média de 50% do colesterol nos ensaios clínicos pivotais (NEJM 2020), levanta importantes considerações a serem discutidas.
O advento do Inclisiran representa um avanço significativo na medicina. A terapia, que envolve duas aplicações anuais de um "pequeno RNA interferente" (siRNA), inibe a transcrição do RNA, com impacto direto na síntese da proteína PSK9, envolvida na produção do colesterol. Este mecanismo traz potencial para silenciar processos indesejados em várias áreas, sendo uma ferramenta promissora para a medicina personalizada.
Contudo, o "hype" em torno desta notícia pode não se refletir na prática clínica para a maioria dos pacientes. Na maioria dos casos, o controle do colesterol pode ser alcançado com as tradicionais estatinas. Portanto, a nova terapia seria reservada para casos específicos e baseados em um julgamento clínico criterioso.
A aprovação da ANVISA é apenas o começo. Após a introdução de um novo medicamento no mercado, é essencial uma vigilância contínua para identificar possíveis danos não detectados nos ensaios clínicos.
Outro ponto de crítica relaciona-se à regulação baseada em um "desfecho substituto", neste caso, a redução do colesterol. No entanto, é crucial lembrar que o colesterol é um fator de risco conhecido para aterosclerose, e o controle dos fatores de risco é uma estratégia eficaz na prevenção de eventos clínicos.
Assim, precisamos ter em mente que o processo de regulação, que se originou nos EUA e foi adotado em todo o mundo, visa assegurar que os produtos comercializados são autênticos e tolerados pelo organismo humano. No Brasil, esta função é da ANVISA, responsável por acompanhar todo o processo investigativo, em conjunto com a indústria farmacêutica, desde o planejamento científico das fases I, II e III até a aprovação final.
Após a regulação, a responsabilidade recai sobre nós, profissionais de saúde, para tomar decisões individualizadas e compartilhadas com o paciente, considerando a magnitude do efeito clínico, eficácia comparativa com tratamentos tradicionais e custo-efetividade.
É nesse momento que devemos manter nosso julgamento clínico afiado e evitar ser influenciados pela propaganda da indústria farmacêutica. Ao mesmo tempo, é essencial reconhecer o valor das verdadeiras inovações e o impacto que elas podem ter na prática médica, na vida dos pacientes e na sustentabilidade financeira no setor da saúde.
Falando de custos, nos Estados Unidos, onde o Inclisiran já é aprovado desde 2020, o custo anual da terapia é de 6 mil dólares. Este é um fator que devemos considerar quando pensamos na viabilidade desse tratamento para nossos pacientes.
Este é o caso do Inclisiran. Embora haja cautela na implementação da nova terapia, há também um entusiasmo legítimo com o potencial que ela representa para o tratamento da hipercolesterolemia.
Esse tipo de tratamenteo também requer uma atualização bastante grande dos cardiologistas e outros colegas potenciais prescritores dessa droga. Para prescrever algo assim precisa-se de um embasamento técnico laboratorial que a maioria de nós não está capacitado adequadamente.
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Até a próxima.
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Referência:
Correa, L. (2023, July). A controversa aprovação do Inclisiran. Medicina Baseada em Evidências. https://medicinabaseadaemevidencias.blogspot.com/2023/07/a-controversa-aprovacao-do.html
